2019年，我國(guó)科學(xué)家鄧宏魁等人合作成立的研究團(tuán)隊(duì)在全球范圍內(nèi)報(bào)道了首例利用第三代基因編輯技術(shù)CRISPR-Cas9在造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞中編輯CCR5基因并成功移植到一名同時(shí)患有艾滋?。℉IV）和急性淋巴細(xì)胞白血病的患者案例。移植后4周，患者白血病處于完全緩解狀態(tài)，且CCR5基因編輯的T細(xì)胞表現(xiàn)出一定程度抵御HIV感染的能力。

這意味著，中國(guó)科研人員首次完成基因編輯干細(xì)胞治療艾滋病和白血病患者。

該技術(shù)為何那么神奇？

前面提到的CRISPR，其實(shí)是原核生物基因組內(nèi)的一段重復(fù)序列，是生命進(jìn)化歷史上，細(xì)菌和病毒進(jìn)行斗爭(zhēng)產(chǎn)生的免疫武器。簡(jiǎn)單說就是病毒能把自己的基因整合到細(xì)菌身上，利用細(xì)菌的細(xì)胞工具為自己的基因復(fù)制服務(wù)，細(xì)菌為了將病毒的外來入侵基因清除，進(jìn)化出CRISPR-Cas9系統(tǒng)，利用這個(gè)系統(tǒng)，細(xì)菌可以不動(dòng)聲色地把病毒基因從自己的基因組上切除。

基于這個(gè)原理，科學(xué)家掌握了對(duì)一種蛋白——Cas的操作技術(shù)，并先后對(duì)多種目標(biāo)細(xì)胞DNA進(jìn)行切除。這種技術(shù)即CRISPR-Cas基因編輯系統(tǒng)，它迅速成為了生命科學(xué)最熱門的技術(shù)。

該技術(shù)具有非常精準(zhǔn)、廉價(jià)、易于使用、并且非常強(qiáng)大的特點(diǎn)，被稱為“基因魔剪”。

當(dāng)然，它既然能夠深入基因?qū)用妫簿湍軌?ldquo;大顯神通”。除了艾滋病和白血病外，根據(jù)多篇論文，CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)還能改善大麥生產(chǎn)、阻斷新冠病毒傳播、修復(fù)可能導(dǎo)致癌癥的受損DNA、抗衰老、甚至根除地球最危險(xiǎn)的害蟲等，應(yīng)用場(chǎng)景非常廣泛。

回到故事的開始

自1981年美國(guó)發(fā)現(xiàn)首例艾滋病開始，人類開始了長(zhǎng)達(dá)近40年的艾滋攻堅(jiān)戰(zhàn)。但這種人類免疫缺陷病毒因其變異極其迅速，難以生產(chǎn)特異性疫苗，因此令人類頂級(jí)專家也束手無策。

而美國(guó)坦普爾大學(xué)Lewis Katz醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病毒學(xué)中心主任Kamel Khalili的出現(xiàn)打破了這個(gè)局面，也讓大眾看到CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)在艾滋病治療方面的潛力。

在2019年初，就在鄧宏魁等人的臨床試驗(yàn)之前，Kamel Khalili以及研究團(tuán)隊(duì)在艾滋病研究上邁出了最重要的一步：他們利用CRISPR-Cas9系統(tǒng)成功地編輯了非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物基因組中一種與HIV密切相關(guān)的病毒SIV—— 猴免疫缺陷病毒。這一研究成果為開發(fā)根治人類艾滋病的療法帶來了希望。

2021年9月15日，F(xiàn)DA首次批準(zhǔn)Kamel Khalili所在公司Excision BioTherapeutics進(jìn)行臨床試驗(yàn)，探索該技術(shù)治療人類艾滋病。該療法使用CRISPR-Cas9技術(shù)來剪掉纏繞在患者細(xì)胞DNA中的艾滋病毒。盡管進(jìn)行了40年的研究，但艾滋病仍無法被治愈，原因之一就是這種病毒能夠蛇形進(jìn)入DNA，而Excision公司的試驗(yàn)是首次嘗試直接從DNA中去除潛伏的艾滋病毒。為此，Excision BioTherapeutics 還獲得了6000萬美元A輪融資。

在未來，隨著該技術(shù)的不斷改進(jìn)，該技術(shù)有望成為無數(shù)艾滋病患者的希望。

根據(jù)聯(lián)合國(guó)艾滋病規(guī)劃署(UNAIDS)報(bào)告，截至2018年末，全球范圍內(nèi)HIV病毒攜帶者及艾滋病患者人數(shù)約3790萬人。在中國(guó)疾控中心發(fā)布的《中國(guó)疾控中心周報(bào)》中，在《我國(guó)HIV/AIDS流行病學(xué)研究進(jìn)展》一文中提出，截至2020年底，中國(guó)共有105.3萬人感染艾滋病病毒。根據(jù)智研咨詢發(fā)布的《2020-2026年中國(guó)抗艾滋病藥物產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)現(xiàn)狀及未來發(fā)展趨勢(shì)報(bào)告》，僅2018年就有1.87萬人死于艾滋病。

（圖源智研咨詢）

面對(duì)如此龐大的一個(gè)群體，背后的“抗艾”市場(chǎng)非?？捎^。據(jù)研究咨詢機(jī)構(gòu)GlobalData報(bào)告，艾滋病病毒治療市場(chǎng)容量將從2013年的140億美元增加到2023年的153億美元，在9個(gè)主要市場(chǎng)（美國(guó)、英國(guó)、法國(guó)、中國(guó)、意大利、德國(guó)、西班牙、日本、巴西）中，年復(fù)合增長(zhǎng)率為0.9%。

在市場(chǎng)如此龐大的情況下，雖然已經(jīng)有許多艾滋病藥物相繼出現(xiàn)，但是需要面對(duì)的一個(gè)現(xiàn)實(shí)是，艾滋病藥物只能進(jìn)行預(yù)防、治療和延緩，并不能根除艾滋病病毒。因此，可以大膽預(yù)測(cè)，CRISPR-Cas基因編輯技術(shù)帶來的治療市場(chǎng)，仍然是一片廣闊的藍(lán)海。它的出現(xiàn)或?qū)⒏淖兪袌?chǎng)格局。也許代價(jià)是淘汰一部分艾滋藥企，但是數(shù)千萬艾滋病患者也將因它受益。

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參考資料：https://baike.baidu.com/tashuo/browse/content?id=a8faef4969a73b27fbb12779&lemmaId=1713480&fromLemmaModule=pcBottom&lemmaTitle=%E5%9F%BA%E5%9B%A0%E6%B2%BB%E7%96%97

https://www.globenewswire.com/news-release/2022/01/20/2370473/0/en/Genome-Editing-Market-Size-16-98Bn-by-2028-Lead-by-CRISPR-Technology-18-4-CAGR-Exclusive-Research-Report-by-The-Insight-Partners.html

https://weibo.com/ttarticle/p/show?id=2309404636147501629773

本文作者：Sue Xiao （前瞻網(wǎng)全球產(chǎn)業(yè)觀察員）

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