行業(yè)主要公司：諾誠(chéng)健華(09969)、諾思蘭德(430047)、傳奇生物(LEGN)、藥明巨諾(02126)、科濟(jì)生物(02171)等

本文核心數(shù)據(jù)：業(yè)務(wù)布局、核心技術(shù)、投融資、業(yè)務(wù)收入

1、中國(guó)基因治療行業(yè)龍頭企業(yè)全方位對(duì)比

基因治療，也稱(chēng)為細(xì)胞和基因治療(Cell and GeneTherapy，不包括未經(jīng)基因修飾的干細(xì)胞等廣義的細(xì)胞療法)，是一種利用基因治療載體將外源的治療性基因轉(zhuǎn)導(dǎo)至細(xì)胞，再通過(guò)外源基因的轉(zhuǎn)錄和翻譯，改變細(xì)胞原有基因表達(dá)以治療疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正?；蛱娲虏』?②使致病基因失活;③導(dǎo)入新的或經(jīng)過(guò)改造的基因。

我國(guó)基因治療行業(yè)市場(chǎng)龍頭企業(yè)分別為諾誠(chéng)健華和藥明巨諾，兩家龍頭企業(yè)全方位對(duì)比如下：

2、藥明巨諾：基因治療業(yè)務(wù)發(fā)展歷程

藥明巨諾(港交所代碼：2126)是一家獨(dú)立的、專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品的創(chuàng)新型生物科技公司。藥明巨諾創(chuàng)建于2016年，藥明巨諾致力于以創(chuàng)新為先導(dǎo)，成為細(xì)胞免疫治療引領(lǐng)者。藥明巨諾已打造了國(guó)際頂尖的細(xì)胞免疫療法的技術(shù)與產(chǎn)品開(kāi)發(fā)平臺(tái)，以及涵蓋血液及實(shí)體腫瘤、極具潛力的產(chǎn)品管線(xiàn)，以期為中國(guó)乃至全球患者帶來(lái)治愈的希望，并引領(lǐng)中國(guó)細(xì)胞免疫治療產(chǎn)業(yè)的健康規(guī)范發(fā)展。

3、藥明巨諾：基因治療業(yè)務(wù)布局及現(xiàn)狀

——競(jìng)爭(zhēng)梯隊(duì)：業(yè)務(wù)關(guān)聯(lián)度處于第一梯隊(duì)

從業(yè)務(wù)關(guān)聯(lián)度角度來(lái)看，目前藥明巨諾(09969)、諾思蘭德(430047)、傳奇生物(LEGN)、藥明巨諾(02126)的基因治療業(yè)務(wù)關(guān)聯(lián)度在95%以上，主營(yíng)業(yè)務(wù)均為基因治療產(chǎn)品的銷(xiāo)售、定制化服務(wù)等。第二梯隊(duì)為博雅輯因、亦諾微醫(yī)藥等;其次是復(fù)星凱特、紐福斯、濱會(huì)生物等。

——業(yè)務(wù)布局：聚焦于實(shí)體腫瘤與血液惡性腫瘤領(lǐng)域

公司聚焦于實(shí)體腫瘤與血液惡性腫瘤領(lǐng)域。其中，JWCAR129是以BCMA為靶點(diǎn)的自體CAR-T產(chǎn)品，BCMA通常在多發(fā)性骨髓瘤中表達(dá)，是具有潛力的CAR-T治療靶點(diǎn)。其他以BCMA為靶點(diǎn)的CAR-T療法，在接受過(guò)多達(dá)十次前線(xiàn)治療仍無(wú)法控制疾病的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中，已展現(xiàn)出高緩解率及可控的毒副作用。

其中，倍諾達(dá)®(瑞基奧侖賽注射液)是藥明巨諾在巨諾醫(yī)療(一家百時(shí)美施貴寶的公司)的CAR-T細(xì)胞工藝平臺(tái)的基礎(chǔ)上，自主開(kāi)發(fā)的一款靶向CD19的自體CAR-T細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品。作為藥明巨諾的首款產(chǎn)品，倍諾達(dá)®已于2021年9月被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)用于治療經(jīng)過(guò)二線(xiàn)或以上系統(tǒng)性治療后成人患者的復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤(r/r LBCL)，成為中國(guó)首個(gè)獲批為1類(lèi)生物制品的CAR-T產(chǎn)品。倍諾達(dá)®是中國(guó)目前唯一一款同時(shí)獲得“重大新藥創(chuàng)制”專(zhuān)項(xiàng)、新藥上市申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)資格及突破性治療藥物認(rèn)定等三項(xiàng)殊榮的CAR-T細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品。

——研發(fā)實(shí)力：涵蓋轉(zhuǎn)化研究、分析開(kāi)發(fā)、工藝開(kāi)發(fā)、臨床開(kāi)發(fā)、注冊(cè)事務(wù)、臨床及商業(yè)化生產(chǎn)

公司致力運(yùn)用一體化的內(nèi)部細(xì)胞療法開(kāi)發(fā)能力并憑借Juno的CAR-T工藝開(kāi)發(fā)知識(shí)，確保公司可以開(kāi)發(fā)最高質(zhì)量的產(chǎn)品。公司設(shè)計(jì)獨(dú)特且一體化的開(kāi)發(fā)能力涵蓋流程開(kāi)發(fā)及臨床開(kāi)發(fā)中的轉(zhuǎn)化研究、分析開(kāi)發(fā)及法規(guī)事務(wù);該等能力為公司提供了一個(gè)有助公司確保穩(wěn)健運(yùn)營(yíng)及最高質(zhì)量療法的平臺(tái)。

公司的一體化開(kāi)發(fā)平臺(tái)使新候選產(chǎn)品在整個(gè)開(kāi)發(fā)生命周期內(nèi)實(shí)現(xiàn)不同功能間的無(wú)縫協(xié)作，并有助提高開(kāi)發(fā)效率及成功率。

——核心技術(shù)：采用CAR-T療法的生產(chǎn)工藝

公司主要采用CAR-T療法的生產(chǎn)工藝。CAR-T治療涉及離體基因改造T細(xì)胞，以更好地識(shí)別與腫瘤相關(guān)的表面蛋白(即在腫瘤細(xì)胞表面大量表達(dá)但在正常細(xì)胞表面表達(dá)較少的糖蛋白或糖脂)或同在腫瘤上表達(dá)的正常細(xì)胞表面蛋白(倘若消除有關(guān)表面蛋白并不會(huì)對(duì)患者造成重大健康風(fēng)險(xiǎn)(例如B細(xì)胞))。

經(jīng)過(guò)轉(zhuǎn)導(dǎo)、純化及大規(guī)模擴(kuò)增后，CAR-T可以特異性鑒別與腫瘤相關(guān)的抗原，因此與未改造的T細(xì)胞相比，效應(yīng)T細(xì)胞的靶標(biāo)能力、抗腫瘤活性和耐用性顯著提高。CAR蛋白的細(xì)胞外部分通常由識(shí)別目標(biāo)抗原(例如CD19)的小鼠單鏈可變區(qū)片段(scFv)組成。CAR蛋白的細(xì)胞內(nèi)部分包含T細(xì)胞信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)(CD3-ζ)結(jié)構(gòu)域和共刺激結(jié)構(gòu)域(例如CD28或4–1BB)。

各細(xì)胞內(nèi)結(jié)構(gòu)域在體內(nèi)抗腫瘤活性所需的T細(xì)胞擴(kuò)增、CAR-T細(xì)胞體內(nèi)存活以及T細(xì)胞活化中發(fā)揮重要作用。一旦CAR蛋白與細(xì)胞表面的靶抗原結(jié)合，細(xì)胞內(nèi)結(jié)構(gòu)域即可促進(jìn)CAR-T擴(kuò)增并觸發(fā)后續(xù)效應(yīng)子功能，從而消除腫瘤細(xì)胞。這些T細(xì)胞具有「自動(dòng)調(diào)節(jié)」功能，可在靶蛋白存在時(shí)刺激其增殖，并隨著靶蛋白的減少而減少此類(lèi)細(xì)胞的數(shù)量。

——投融資：共進(jìn)行了3次融資

根據(jù)烯牛數(shù)據(jù)的資料顯示，截止到2022年5月12日，公司共進(jìn)行了3次融資。最新的融資為2020年11月3日，公司進(jìn)行了IPO融資。

4、藥明巨諾：基因治療業(yè)務(wù)經(jīng)營(yíng)現(xiàn)狀

——整體經(jīng)營(yíng)情況：倍諾達(dá)的上市帶動(dòng)收益

在2021年9月，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)倍諾達(dá)作為復(fù)發(fā)或難治性([r/r])大B細(xì)胞淋巴探(LBCL)三線(xiàn)拾法的新樂(lè)上市申請(qǐng)，目公司于2021年9月-12月開(kāi)始將倍諾神@商業(yè)化自出售倍諾達(dá)并且獲得收益人民幣3080萬(wàn)元。

——研發(fā)投入：呈現(xiàn)快速上升態(tài)勢(shì)

目前，藥明巨諾的研發(fā)投入金額呈現(xiàn)快速增長(zhǎng)態(tài)勢(shì);從2018年的7598.9萬(wàn)元快速上升至2021年的41439.7萬(wàn)元。

4、藥明巨諾：基因治療業(yè)務(wù)發(fā)展規(guī)劃

目前，公司將通過(guò)倍諾達(dá)的早期治療和其他適應(yīng)癥的持續(xù)開(kāi)發(fā)以及其他新產(chǎn)品的臨床開(kāi)發(fā)，鞏固公司在血液癌癥的領(lǐng)導(dǎo)地位。此外，公司將利用公司的綜合細(xì)胞治療平臺(tái)擴(kuò)展實(shí)體瘤市場(chǎng)。

以上數(shù)據(jù)參考前瞻產(chǎn)業(yè)研究院《中國(guó)基因治療行業(yè)市場(chǎng)前瞻與投資戰(zhàn)略規(guī)劃報(bào)告》，同時(shí)前瞻產(chǎn)業(yè)研究院還提供產(chǎn)業(yè)大數(shù)據(jù)、產(chǎn)業(yè)研究、產(chǎn)業(yè)鏈咨詢(xún)、產(chǎn)業(yè)圖譜、產(chǎn)業(yè)規(guī)劃、園區(qū)規(guī)劃、產(chǎn)業(yè)招商引資、IPO募投可研、IPO業(yè)務(wù)與技術(shù)撰寫(xiě)、IPO工作底稿咨詢(xún)等解決方案。

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